Agora podemos reprogramar os nosos corpos
A FDA aprobou o tratamento de terapia xenética por primeira vez: un movemento histórico nos anales da medicina. O novo tratamento - Kymriah (tisagenlecleucel) - modifica as células T para combater a leucemia.
A aprobación de Kymriah serve como presa de apoio para a aprobación doutras formas de terapia xenética que combaterán o cancro e outras enfermidades graves utilizando un enfoque novedoso e emocionante: reprogramar o corpo a través de medios artificiais.
Terapia xenética baseada en células
A terapia xénica baseada en células refírese á práctica de introducir un novo material xenético nunha poboación específica de células e despois volver a introducir estas células modificadas no corpo. Unha vez no corpo, estas novas células poden producir proteínas que axudan a combater o cancro ou outras enfermidades graves.
Kymriah implica a introdución de células T modificadas xeneticamente: un tipo de linfocito ou glóbulo branco no corpo. Estas células T modificadas recoñecen e atacan células de leucemia.
A terapia xenética é preferible á quimioterapia porque as terapias xenéticas son menos tóxicas. A quimioterapia afecta todo o corpo e causa efectos adversos no corpo. Coa terapia xénica baseada en células, as células reengrasadas inféctanse localmente e combaten específicamente os tumores.
Ademais de ser unha forma de terapia xenética, Kymriah tamén é un axente inmunoterapéutico. A inmunoterapia aproveita o poder do sistema inmunitario para tratar enfermidades.
Kymriah explicou
En términos técnicos, o Kymriah de Novartis é un tratamento de células T de receptor antigénico quimérico experimental (CAR) usado para tratar leucemia linfoblástica aguda de células B recidivada ou refractaria (é dicir, resistente ao tratamento).
Kymriah é unha forma personalizada de inmunoterapia na que as células T dun paciente son recollidas e enviadas a un centro de fabricación.
As células T recóllense utilizando un procedemento chamado leucapharese.
No centro de fabricación, estas células T son modificadas para incluír un xene que codifica a expresión CAR. Estas células modificadas son entón infundidas de novo no paciente. Unha vez no corpo, os autocares están destinados a un antíxeno específico chamado CD19 que se atopa na superficie das células da leucemia e mata estas células cancerosas. Unha vez no sangue, estas células T modificadas crecen e se expanden para erradicar o cancro dentro de dúas ou tres semanas.
Os expertos da FDA basearon a súa aprobación de Kymriah nun único brazo dun ensaio clínico de fase II no que 63 nenos, adolescentes e adultos novos con leucemia linfoblástica aguda recidivante ou refractaria recibiron unha única dose do tratamento. Destes participantes, o 83 por cento entrou en remisión despois de tres meses. Ademais, o 75 por cento permanecía libre de enfermidade despois de seis meses. Importante, Kymriah recibiu designacións Priority Review e Breakthrough Therapy pola FDA.
A leucemia linfoblástica aguda é un cancro de medula ósea e de sangue. Fai que o corpo faga linfocitos anormais. Estes glóbulos anormais rapidamente estenden células sanguíneas saudables na medula ósea. Necesitamos que as nosas células sanguíneas sobreviven.
Cando o número de células sanguíneas normais diminuír drasticamente, a morte pode ocorrer.
Aínda que os adultos maiores poden desenvolver TODOS, é principalmente unha enfermidade de nenos. Cerca do 90 por cento dos nenos con TODOS entran en remisión despois do tratamento. Kymriah é aprobado para o seu uso en pacientes con máis de 25 anos de idade e ten un cancro que recorre ou un cancro que sexa resistente ao tratamento.
Preocupacións Acerca de Kymriah
Un dos efectos secundarios negativos de calquera tipo de terapia de anticorpos monoclonais é a síndrome de liberación de citoquinas, unha reacción de infusión que tamén se denomina tormenta de citoquinas. As citocinas son pequenas proteínas que son secretadas por células e teñen efectos noutras células.
Na maioría das persoas, os síntomas da síndrome de liberación de citocinas son leves ou moderadas e poden tratarse fácilmente. Estes síntomas inclúen:
- presión arterial baixa
- fatiga
- taquicardia
- dor de cabeza
- febre
- náuseas
- calafríos
- erupción
- garganta raspada
- problemas para respirar
Non obstante, os pacientes con cancro de sangue -como ALL- teñen un maior risco de desenvolver tormentas de citoquinas severas con síntomas que ameazan a vida. Por este motivo, as infusións deben realizarse en centros de alto volume con especialistas adestrados para xestionar complicacións graves como a tormenta de citoquinas.
Finalmente, Kymriah custará ao redor de 500.000 dólares. Non obstante, o tratamento con Kymriah aínda é máis barato que un transplante de medula ósea, que se usa habitualmente no tratamento da leucemia.
Unha palabra de
Todo refractario ou recurrente é unha enfermidade mortal. A aprobación de Kymriah dá esperanza a uns centos de mozos de Estados Unidos que non teñen opcións de tratamento. Comprobouse eficaz en ensaios clínicos. Con todo, os ensaios clínicos estaban limitados en duración, e aínda queda por ver se Kymriah pode inducir remisións de por vida.
En termos máis amplos, a aprobación da FDA dunha forma de terapia xenética por primeira vez inclúe unha nova era da medicina: unha idade na que podemos reprogramar as nosas células para combater o cancro e outras enfermidades mortíferas.
> Fontes:
> Breslin S. Síndrome de liberación de citocinas: visión xeral e implicacións de enfermaría. Revista clínica de Enfermería de Oncoloxía. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs Terapia CAR T para Leucemia. Descubrimento do cancro. 27 de xullo de 2017.
> FDA News Release. A aprobación da FDA trae a primeira terapia xenética aos Estados Unidos. 30 de agosto de 2017.
> Alta KA. Terapia xenética en medicina clínica. En: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principios de Medicina Interna de Harrison, 19 de Nova York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Trastornos das células brancas. En: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e Nova York, NY: McGraw-Hill.