A FDA só aproba Esbriet e Ofev para a fibrosis pulmonar idiopática.
En outubro de 2014, a FDA aprobou dúas novas drogas, pirfenidona (Esbriet) e nintedanib (Ofev), para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática. A fibrosis pulmonar idiopática é unha terrible enfermidade que mata a maioría das persoas diagnosticadas con ela en poucos anos. Antes do descubrimento de pirfenidona e nintedanib, non había opcións de tratamento específicas para as persoas con esta enfermidade mortal.
¿Que é a fibrosis pulmonar idiopática?
A fibrosis pulmonar idiopática é unha enfermidade crónica ou a longo prazo que destrúe os espazos pequenos dentro dos pulmóns (intersticia). Aínda que existen datos limitados sobre a prevalencia exacta da enfermidade, a Asociación Americana de Pulmón estima que afecta a 140.000 estadounidenses. Mentres estudaba a literatura, vin estimacións moito máis baixas cando a enfermidade defínese de forma máis restrictiva (por favor, desculpe o xogo), con iso afectando a calquera lugar de 14 a 28 persoas por 100.000. As persoas con enfermidade adoitan ter 50 anos de idade e a enfermidade afecta máis homes que mulleres.
Ninguén sabe o que causa a fibrosis pulmonar idiopática (é por iso que se denomina trastorno idiopático ). O que si sabemos é que esta enfermidade mortal aumenta o recoñecemento nos pulmóns; os pulmóns son un órgano elástico e dificultan a respiración. De nota, a fibrosis pulmonar idiopática é unha enfermidade pulmonar restritiva que reduce os volumes pulmonares.
Unha vez diagnosticado, a idade media de supervivencia para as persoas con enfermidade é de só 4 anos.
A fibrose pulmonar idiopática causa inflamación e cambios fibróticos (cicatrices) no tecido pulmonar (parénquima) que está unido mecánicamente aos capilares pulmonares nos alvéolos. Os capilares pulmonares en alvéolos son así destruídos; Os capilares pulmonares están implicados no cambio de osíxeno e introducen sangue rico en osíxeno no corpo.
Noutras palabras, en persoas con fibrosis pulmonar idiopática, as cicatrices no tecido pulmonar aumentan a capacidade dos capilares pulmonares para filtrar o osíxeno do aire que respiramos.
A fibrose pulmonar idiopática dificulta a respiración despois do esforzo. Tamén causa tos e un cambio nos sons pulmonares no exame. Moitos síntomas da enfermidade son sistémicos ou anchos no corpo, e inclúen a fatiga, a perda de peso e os discos nos dedos e dedos. Os escaneos de alta resolución da TC (imaxinar über-detailed x-rays) amosan unha aparencia irregular ou de pé e "abeja" onde se produciron cambios fibróticos. A biopsia cirúrxica proporciona un diagnóstico definitivo da enfermidade. A medida que avanza a fibrose pulmonar, leva a unha serie de condicións comórbidas ou concomitantes que inclúen insuficiencia respiratoria, insuficiencia cardíaca e hipertensión pulmonar .
Aínda que non estamos seguros de que exactamente provoca fibrosis pulmonar idiopática, sabemos que existen algúns probables factores de risco para a enfermidade:
- fumar cigarros
- infeccións pulmonares virales
- Inhalación de gas, fume, po e outras pequenas partículas
- GERD (enfermidade de refluxo gastroesofáxico AKA acidez crónica)
- xenética
A fibrose pulmonar idiopática é notoria pola súa falta de tratamento eficaz e bo.
Aínda que algunhas persoas permanecen estables durante un período relativamente longo despois do diagnóstico, a maioría se descompensa ou empeora mesmo co tratamento. O tratamento actual está dirixido a síntomas de enfermidade ou intenta limitar a inflamación e cicatrización. Prednisona, un esteroide, é frecuentemente usado para axudar a frenar a inflamación. Moitas persoas con fibrosis pulmonar idiopática tamén reciben osíxeno suplementario e rehabilitación pulmonar. En definitiva, a única opción de tratamento para persoas con fibrosis pulmonar idiopática é o trasplante de pulmón.
¿Que son Pirfenidona (Esbriet) e Nintedanib (Ofev)?
Nos ensaios clínicos, demostrouse que pirfenidona (Esbriet) e nintedanib (Ofev) mitigaron a fibrose ou a cicatrización e, polo tanto, a progresión lenta da enfermidade.
A pirfenidona ten múltiples posibles mecanismos de acción e é unha medicación oral. Nos ensaios clínicos de Fase 3, case a metade dos participantes con fibfose pulmonar leve a moderada que recibiron pirfenidona experimentaron un reducido descenso na capacidade vital forzada. Esta medida indica a progresión tardía da enfermidade. Os participantes experimentaron outros beneficios positivos, incluíndo melloras en 6 minutos de distancia ea diminución da mortalidade (número de mortes) durante o período de estudo de 52 semanas. Os posibles efectos adversos do tratamento foron manexables e limitados a fotosensibilidade, calambres estomacais, náuseas e vómitos.
Nintenanib é un inhibidor de tirosina-quinasa e como a pirfenidona é unha medicación oral. Entre outros procesos biolóxicos, a tirosina quinasa está implicada na cicatrización e no cambio fibrótico. Nos ensaios clínicos de Fase 3, como a pirfenidona, o nintenanib tamén desacelerou a progresión da fibrose pulmonar idiopática, medida por unha redución da taxa de decadencia da capacidade vital forzada. Os efectos adversos potenciais inclúen diarrea, náuseas, vómitos, dor de cabeza, aumento da presión arterial e aumento das enzimas hepáticas (indicador de disfunción hepática). Finalmente, Ofev é un teratóxeno que non se debe tomar durante o embarazo por medo á deformidade fetal ou á morte.
¿Que significan vostedes Pirfenidona (Esbriet) e Nintedanib (Ofev)?
Se vostede ou alguén que coñece ten fibrosis pulmonar idiopática, a aprobación de pirfenidona (Esbriet) e nintedanib (Ofev) é un verdadeiro descubrimento médico que debe ser ben recibido como unha boa noticia. No entanto, hai que esclarecer algúns problemas antes de que estes fármacos poidan atopar o seu lugar na medicina clínica. En primeiro lugar, non está claro se a pirfenidona e nintendanib deben usarse por separado ou simultaneamente no tratamento da fibrose pulmonar idiopática. Se usamos xuntos, non estamos seguros de que fármaco debería usarse primeiro. Se se usa por separado, non estamos seguros de se os medicamentos mostrarán un efecto sinérxico ou aumentado. En segundo lugar, non estamos seguros de se algunhas persoas son particularmente sensibles ("respondedores") a algún ou a estes dous medicamentos. En terceiro lugar, non sabemos se as drogas continuarán a mitigar a progresión da fibrose pulmonar idiopática pasado o período de proba case un ano.
Nunha nota final, se vostede ou un ser querido teñen fibrosis pulmonar idiopática, considere aprender máis sobre os grupos de apoio para a enfermidade na American Lung Association ou o Instituto Nacional do Corazón, Pulmón e Sangue.
Fontes seleccionadas
"Recentes probas para o tratamento farmacolóxico da fibrose pulmonar idiopática" de JR Covvey e colegas publicados nos Annals of Pharmacotherapy en 2014. Acceso de PubMed o 04/11/2014.
Naureckas et, Solway J. Capítulo 252. Disturbios da función respiratoria. En: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principios de Medicina Interna de Harrison, 18 e. Nova York, NY: McGraw-Hill; 2012. Acceso o 04 de novembro de 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Capítulo 13. Patoloxía pulmonar. En: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patoloxía: A gran imaxe . Nova York, NY: McGraw-Hill; 2008 Acceso o 04 de novembro de 2014.
Rei TE, Jr .. Capítulo 261. Enfermidades pulmonares intersticiales. En: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principios de Medicina Interna de Harrison, 18 e. Nova York, NY: McGraw-Hill; 2012. Acceso o 04 de novembro de 2014.
"Quente da respiración: un gran paso adiante para a fibrosis pulmonar idiopática" por parte de CJ Ryerson e HR Collard de BMJ publicado en setembro de 2014. Acceso de PubMed o 04/11/2014.