Como se incentiva a investigación e desenvolvemento para medicamentos orfos
¿Que é unha droga huérfana e cal é a Lei Orphan Drug? Por que a investigación e desenvolvemento destes medicamentos son importantes e cales son as barreiras?
¿Que é un medicamento huérfano? - Definición
Unha droga huérfana é un medicamento (farmacéutico) que permanece subdesenvolvido debido á falta dunha empresa para atopar a droga rendible. Moitas veces a razón pola que a droga non é rendible é que hai relativamente poucas persoas que comprarán a droga cando pesan contra a investigación e desenvolvemento necesarios para fabricar a droga.
En palabras simples, as drogas huérfanas son aquelas que as empresas non esperan gañar moito diñeiro e, no seu lugar, dirixen os seus esforzos ás drogas que traerán cartos.
Por que algunhas drogas son "drogas orfas"
As empresas farmacéuticas (fármacos) e biotecnolóxicas constantemente investigan e desenvolven novos medicamentos para tratar as condicións médicas e as novas drogas aparecen frecuentemente no mercado. As persoas que padecen enfermidades raras ou trastornos, por outra banda, non ven a mesma atención de investigación de drogas polas súas enfermidades. Isto ocorre porque os seus números son pequenos e, polo tanto, o mercado potencial de novos medicamentos para tratar estas enfermidades raras (comúnmente coñecidas como "drogas huérfanas") tamén é pequeno.
Unha enfermidade rara ocorre en menos de 200.000 individuos nos Estados Unidos ou menos de 5 por cada 10.000 individuos na Unión Europea. Os organismos reguladores gobernamentais dos Estados Unidos e da Unión Europea tomaron medidas para reducir esta disparidade no desenvolvemento de medicamentos
Incentivos para aumentar o desenvolvemento de medicamentos orfos
Recoñecendo que non se desenvolveron medicamentos axeitados para trastornos raros en EE. UU. E que as compañías farmacéuticas realmente incurrirían nunha perda financeira no desenvolvemento de fármacos por condicións raras, o Congreso dos Estados Unidos aprobou a Lei Orphan Drug en 1983.
Oficina de Desenvolvemento de Produtos Huérfanos de EE. UU
A Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) é responsable de garantir a seguridade e eficacia dos medicamentos no mercado nos Estados Unidos.
A FDA estableceu a Oficina de Desenvolvemento de Produtos Huérfanos (OOPD) para axudar no desenvolvemento de medicamentos huérfanos (e outros produtos médicos para trastornos raros), incluíndo a oferta de bolsas de investigación.
As drogas huérfanas, como outros medicamentos, aínda teñen que atoparse de forma segura e efectiva a través da investigación e os ensaios clínicos antes de que a FDA aprobe os mesmos para a súa comercialización.
A Lei de medicamentos orfos de 1983 de Estados Unidos
A Lei de medicamentos orfos ofrece incentivos para inducir ás empresas a desenvolver drogas (e outros produtos médicos) para os pequenos mercados de individuos con trastornos raros (nos Estados Unidos, o 47 por cento dos trastornos raros afectan a menos de 25.000 persoas). Estes incentivos inclúen:
- Créditos fiscais federales para a investigación realizada (ata o 50 por cento dos custos) para desenvolver unha droga huérfana.
- Un monopolio garantido de 7 anos sobre as vendas de drogas para que a primeira empresa obtivese a aprobación de mercadotecnia da FDA dun medicamento en particular. Isto aplícase só ao uso aprobado da droga. Outra aplicación para un uso diferente tamén podería ser aprobada pola FDA, e a empresa tería dereitos de comercialización exclusivos para a droga para ese uso tamén.
- Exencións de tarifas de solicitude de aprobación de medicamentos e taxas anuais de produtos da FDA.
Antes do paso da Lei Orphan Drug, poucos fármacos orfos estaban dispoñibles para tratar enfermidades raras.
Desde a lei, máis de 200 medicamentos huérfanos foron aprobados pola FDA para a comercialización en EE. UU
Efecto da Lei de medicamentos orfos en fármacos estadounidenses
Desde que se iniciou a Lei Orphan Drug en 1983, foi responsable do desenvolvemento de moitas drogas. Para 2012 houbo polo menos 378 medicamentos que foron aprobados a través deste proceso, eo número segue subindo.
Exemplo de medicamentos dispoñibles debido á Lei de medicamentos orfos
Entre as drogas que aprobou inclúen aqueles como:
- Hormona adrenocorticotrópica (ACTH) para o tratamento de espasmos infantís
- Tetrabenzina para tratar a corea que se produce nas persoas con enfermidade de Huntington
- Terapia de substitución enzimática para aqueles con trastorno de almacenamento de glicóxeno, a enfermidade de Pompe
Investigación e desenvolvemento internacional para medicamentos orfos
Do mesmo xeito que o Congreso dos Estados Unidos, o goberno da Unión Europea (UE) recoñeceu a necesidade de aumentar a investigación e desenvolvemento das drogas huérfanas.
Comité de medicamentos orfos
Fundada en 1995, a Axencia Europea de Medicamentos (EMEA) ten a responsabilidade de garantir a seguridade e eficacia dos medicamentos no mercado na UE. Reúne os recursos científicos dos 25 Estados membros da UE. En 2000, estableceuse o Comité de Medicamentos Orfos (COMP) para supervisar o desenvolvemento de medicamentos huérfanos na UE.
Regulamento de medicamentos orfos
O Regulamento de medicamentos orfos, aprobado polo Consello Europeo, fornece incentivos para o desenvolvemento de medicamentos huérfanos (e outros produtos médicos para trastornos raros) na UE, incluíndo:
- Renuncias de tarifas relacionadas co proceso de aprobación de mercadotecnia.
- Un monopolio de 10 anos garantido sobre as vendas de drogas para a primeira empresa para obter a aprobación de comercialización dunha droga por EMEA. Isto aplícase só ao uso aprobado da droga.
- Autorización de comercialización comunitaria: un procedemento centralizado de autorización de comercialización que se estende a todos os estados membros da UE.
- Asistencia ao protocolo, que supón a subministración de consellos científicos ás compañías farmacéuticas sobre as diversas probas e ensaios clínicos necesarios para o desenvolvemento dun fármaco.
O Regulamento de medicamentos orfos tivo o mesmo efecto beneficioso na UE que a Lei de medicamentos orfos tiña nos Estados Unidos, aumentando enormemente o desenvolvemento e comercialización de medicamentos huérfanos para trastornos raros.
Base de fondo sobre a Lei de medicamentos orfos
Na época hai moita polémica sobre a Lei de medicamentos orfos, coa necesidade de tratamentos para enfermidades raras nun lado da escala e preguntas sobre a sustentabilidade do outro. Afortunadamente, estes actos, tanto nos Estados Unidos como en Europa, aumentaron a conciencia das moitas enfermidades raras, que, ao sumarse, non son tan comúns.
Fontes:
Herder, M. Cal é o propósito da Lei de medicamentos orfos? . Medicina PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. e R. Griggs. Efectos non intencionados da Denominación de Produtos Huérfanos para Trastornos Neurolóxicos Raros. Anales de neurología . 2012. 72 (4): 481-490.
Administración de alimentos e drogas de EE. UU. Designación dun produto orfo: medicamentos e produtos biolóxicos. Actualizado o 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm