Como podes obter drogas compasivas Uso dunha droga de investigación?
¿Que se entende por un uso de drogas compasivo para pacientes con cancro? Pense nestas preguntas:
¿Que pasa se hai só un tratamento que está a ser estudado que podería axudarche, pero non cumpre os requisitos de inscrición clínica? E se fallou todos os tratamentos alternativos, agás un tratamento prometedor que aínda non foi aprobado pola FDA?
Cando isto ocorre, a FDA ten un plan de copia de seguridade no seu lugar. Isto chámase exención de uso compasivo ou acceso ampliado a medicamentos de investigación.
Cal é o significado e propósito de "Uso de drogas compasivo?"
O uso de drogas compasivo refírese ao uso dun fármaco en investigación (droga experimental) ou dispositivo médico (un aínda non aprobado pola FDA) fóra dun ensaio clínico para o tratamento cando non hai un tratamento alternativo satisfactorio dispoñible. Antes da aprobación da FDA, unha droga investigativa non se pode vender nin comercializar nos Estados Unidos.
¿Que é unha droga nova investigación (IND)? - Revisión de ensaios clínicos e do proceso de aprobación da FDA
Antes de discutir o uso de drogas compasivas, pode axudar a facer unha copia de seguridade e describir o proceso dunha nova droga ou procedemento a medida que se desenvolve e, finalmente, ou rexeitado ou aprobado polo proceso de aprobación da FDA para o seu uso polo público en xeral. Para esta discusión, vou limitar o proceso aos medicamentos só.
O primeiro paso que utilizan os investigadores na avaliación dunha posible medicación implica estudos non humanos. Os novos fármacos desta configuración son probados en células cancerosas cultivadas nun prato no laboratorio ou noutros animais, como os ratos. Cando estes estudos considéranse suficientemente completos, as probas humanas pasan por 3 fases de ensaios clínicos .
Os estudos clínicos de fase 1 fanse en pequenas cantidades de persoas e están deseñados para responder a pregunta: "¿É seguro a droga?" Os ensaios de fase 2 son o seguinte paso, deseñado para responder a pregunta: "¿Traballa o tratamento?" A fase final antes da aprobación da FDA (ou rexeitamento) é a fase 3 de ensaios clínicos, os ensaios utilizados para responder á pregunta: "¿O tratamento funciona mellor que os tratamentos homologados ou con menos efectos secundarios?"
Usando este escenario, o uso de drogas compasivo sería o uso dunha medicación que se atopa nunha das fases dos estudos clínicos antes da aprobación da FDA, pero non como participante nun dos ensaios clínicos.
Cando alguén pode cualificar para o uso de drogas compasivo (exención de uso compasivo)?
O ideal sería que os pacientes con cancro que poidan beneficiarse dunha nova droga investigadora (IND) estarían inscritos nun ensaio clínico activo que estuda ese medicamento . Dito isto, algunhas persoas que poidan beneficiarse dunha droga que se está a estudar non se axustan aos criterios específicos para a inscrición neste ensaio clínico por razóns como a idade, os tratamentos previos, o estado de rendemento ou outras condicións excluíntes. Neste caso, hai que cumprir dous criterios:
- Non debe haber unha terapia alternativa satisfactoria dispoñible para diagnosticar, controlar ou tratar unha enfermidade grave e
- O probable risco para a persoa da droga (ou procedemento) de investigación non é maior que o probable risco da propia enfermidade.
¿Que é o acceso ampliado a medicamentos de investigación?
Se le a través dos documentos da FDA, pode preguntarse cal é a diferenza entre o acceso expandido ea exención de uso compasivo ou se se utilizan de forma intercambiable. A resposta é que hai 3 niveis de acceso expandido, o primeiro referíndose ao uso dun individuo Pacientes. Estes niveis inclúen:
- O uso de fármacos en investigación para pacientes individuais
- Poboacións de pacientes de tamaño medio (ata 100) e
- Grupos de pacientes maiores (máis de 100)
Requisitos para o acceso individual a medicamentos de investigación para o cancro
Deberán cumprirse os seguintes requisitos para solicitar o acceso individual:
- A droga (ou procedemento) debe ser para o diagnóstico, seguimento ou tratamento dunha enfermidade grave.
- O paciente non debe optar a ningún ensaio clínico continuo da droga.
- A FDA debe determinar que a exención de uso compasivo non interfire con ningunha fase dos ensaios clínicos en curso da droga.
- Non debe haber un tratamento alternativo ou comparable satisfactorio dispoñible para o paciente, ou o paciente non pode tolerar estas terapias alternativas.
- Un paciente debe ter un diagnóstico de cancro polo cal a droga investigadora demostrou actividade. Noutras palabras, a FDA debe determinar que hai suficiente evidencia de que o medicamento é seguro e eficaz para xustificar o seu uso para un paciente en particular.
- Un paciente adoita ter sido sometido a un tratamento estándar que non ten éxito.
- A droga debe usarse para unha condición grave ou potencialmente mortal, na que os riscos do tratamento experimental superan os riscos de non recibir o tratamento. Noutras palabras, o risco, incluída a morte, do tratamento experimental considérase menor ao risco de morte por enfermidade sen o tratamento.
- A obtención da droga implica a participación activa tanto do médico como do paciente
- O médico debe estar disposto a administrar o medicamento e completar o seguimento do tratamento
- A empresa que fai a droga debe aceptar a subministración do medicamento (a FDA non pode "obrigar" á compañía a proporcionar o medicamento). Se a empresa solicita o pagamento da droga, o paciente debe proporcionar este pagamento.
- A FDA, logo de recibir a solicitude, tomará unha decisión sobre se permitir ou non unha exención de uso compasivo. É importante notar que, aínda que isto pareza un proceso difícil, desde o ano 2009 a FDA aprobou a gran maioría nas novas aplicacións farmacolóxicas en investigación que recibiu .
Proceso de solicitude de uso compulsivo de drogas
Existen dous tipos de aplicacións para o uso compasivo. Estes inclúen:
- Uso de emerxencia: nunha situación de emerxencia, pode facerse unha solicitude por teléfono (ou outra forma rápida de comunicación) e un funcionario da FDA pode autorizar o teléfono para comezar o tratamento. O médico tratante debe seguir esta autorización verbal cunha solicitude por escrito de uso de drogas en investigación dentro dos 15 días seguintes á autorización verbal da FDA para usar a droga. (Se non hai tempo suficiente para obter a aprobación da tarxeta de revisión investigativa (IRB) nunha situación emerxente, o tratamento pode comezar sen a aprobación do IRB sempre que o IRB sexa notificado polo médico que presta o tratamento de emerxencia nun prazo de 5 días laborables).
- Uso compasivo (acceso de paciente único) - A menos que exista unha emerxencia que ameaza a vida, o médico tratante debe completar unha nova aplicación investigadora de uso de drogas. Unha vez que a aplicación se entrega á FDA, a FDA ten un período de 30 días durante o cal a aplicación pode ser revisada e unha decisión sobre aceptación ou denegación. Teña en conta que a maior parte do tempo, a decisión será compartida co médico tratante o máis rápido posible.
(Unha vez que esta información cambia co tempo, consulte as fontes da FDA que aparecen na parte inferior deste artigo para obter a información máis actualizada).
O que necesitas saber como paciente
Hai varias cousas a ter en conta se está considerando o uso dunha droga investigativa. Estes inclúen:
- A droga (ou o procedemento) pode ter riscos graves.
- Dado que a droga (ou o procedemento) aínda non foi aprobada pola FDA, non se sabe se a droga investigativa é mellor ou peor que o fármaco estándar. Non pode recibir ningún beneficio adicional da droga.
- Os efectos secundarios a curto prazo e os efectos secundarios a longo prazo da droga aínda non se coñecen por completo.
A responsabilidade do seu doutor no uso de drogas compasivo
Ao solicitar o uso de drogas compasivas, será o teu oncólogo tratante (o que te ves por coidado) quen será o responsable da aplicación, administración e documentación do tratamento.
- O médico tratante debe cubrir unha solicitude como se describiu anteriormente.
- O médico tratante encargarase de enviar un protocolo de tratamento e demostrar á FDA un informe sobre o resultado do tratamento, o resumo e os efectos secundarios.
- O médico tratante encárgase da obtención do medicamento do fabricante / desarrollador e para contabilizar as drogas restantes despois do tratamento.
- O médico tratante debe aceptar monitorizar ao paciente durante todo o tratamento, seguindo todas as pautas e responsabilidades a medida que asume o papel do investigador para este paciente.
Fontes:
Instituto Nacional do Cancro. Acceso a medicamentos de investigación. Actualizado o 04/08/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Administración de alimentos e drogas dos Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado (uso compasivo). Actualizado o 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Administración de alimentos e drogas dos Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado: información para pacientes. Actualizado 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Administración de alimentos e drogas dos Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado: información para médicos. Actualizado o 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Administración de alimentos e drogas dos Estados Unidos (FDA). Acceso IDE / Expandido. Actualizado 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm