Revisión do trasplante de células nai para a mielofibrose primaria
Escoller o tratamento ideal para a melofibrosis primaria pode ser un reto. A miúdo non hai unha elección clara. Existen varios tratamentos para a melofibrose primaria, pero só o transplante de células nai hematopoiéticas (tamén coñecido como trasplante de medula ósea) é curativo.
Por que non todo o mundo ten un transplante?
A cura soa marabillosa, así que podes preguntar por que todos os que padecen melofibroses primaria non reciben un transplante.
Trátase do saldo de risco e beneficio.
O tratamento na melofibrose primaria é conducido por unha categoría de risco baseada nos signos e síntomas que está experimentando. Se non ten síntomas ou presenta síntomas con enfermidade de baixo risco, a supervivencia media despois do diagnóstico é de 15,4 anos. Neste caso, as complicacións potenciais (graft agudo ou crónico fronte a enfermidade hoste e morte) asociadas ao trasplante superan o beneficio da cura. Os estudos demostraron que a supervivencia de cinco anos nas persoas con risco de risco ou enfermidade de risco intermedio-1 foi menor se sufrira un trasplante de células nai hematopoyéticas. Con todo, na enfermidade de nivel intermedio-2 e de alto risco, a supervivencia a cinco anos mellorouse nas persoas que recibiron un transplante en comparación cos que non o fixeron.
Se ten mielofibrose primaria intermedia-2 ou de alto risco, o tratamento preferido é o trasplante de células nai hematopoyéticas (HSCT). Debido a que a idade maior aumenta o risco de complicacións relacionadas co trasplante (predominantemente secundaria á enfermidade contra o enxerto versus o hóspede ), o HSCT históricamente foi reservado para persoas con melofibroses primaria menores de 60 anos.
Dado que a idade media das persoas con mielofibrose primaria no diagnóstico é de 67, isto limita significativamente o número de persoas con melofibrose primaria que son posibles candidatos a esta terapia. Adicionalmente, o doador preferido para o HSCT é un irmán combinado. Un irmán completo (a mesma nai e pai que o destinatario) ten un de cada catro posibilidades de ser un partido, limitando aínda máis o número de persoas que poden sufrir esta terapia.
Pronóstico post-transplante
Actualmente, entre o 40 eo 60 por cento das persoas con melofibrose primaria que se someten ao transplante viven durante polo menos tres ou catro anos. Existen algunhas probas que suxiren que o sometemento de esplenectomía (eliminación quirúrgica do bazo) antes do trasplante está asociado a taxas de supervivencia melloradas en particular nos homes, pero a razón para iso non se comprende completamente. Ademais, as persoas que desenvolven a mielofibrosis logo da policitemia vera ou a trombocitemia esencial parecen ter unha mellor taxa de supervivencia despois do trasplante que as persoas con melofibrose primaria.
Quen non é elixible?
Algunhas persoas con enfermidade de alto risco non son candidatas a HSCT. Isto é determinado principalmente pola probabilidade de supervivencia despois do TDA.
Cousas como o exceso de bazo grande (máis de oito centímetros por debaixo da caixa torácica) e máis de 20 transfusións de sangue antes do trasplante (especialmente se teñen ambos) asociáronse a unha supervivencia inferior ao cinco anos despois do trasplante.
Que se non é elixible?
Entón, o que se recomenda se ten a mielofibrose primaria de alto risco pero non é apta para HSCT ou non tes un donante? Se tes síntomas como o aumento doloroso do bazo, fatiga, dor ósea, suores nocturnos, etc., a ruxolitinib pode ser unha terapia razoable.
Ruxolitinib demostrou reducir os síntomas, reducir o tamaño do bazo e mellorar a anemia nas persoas con melofibrose primaria. Outra alternativa ao HSCT podería ser a inscrición nun ensaio clínico. Isto permitiría acceder a medicamentos que se estudan como terapia potencial para a mielofibose primaria cedo.
Non é doado aprender que non é apto para unha cura, pero lembre de explorar todas as súas opcións.
O futuro dos trasplantes como tratamento
Con melloras nos tratamentos en torno ao transplante, como o réxime utilizado para a preparación da medula ósea antes do trasplante e os medicamentos utilizados para previr a enfermidade contra o enxerto contra o hóspede, hai máis transplantes en persoas maiores de 60 anos e con doadores alternativos Donantes non relacionados perfectamente ou combinados).
Algúns centros transplantarán persoas con melofibrosis ata os 75 anos.
Esperemos que, con continuas melloras, o HSCT estará dispoñible para máis persoas con melofibrose. Debido a que a melofibrose primaria é unha enfermidade rara, levaranos anos antes de que teñamos unha comprensión clara do papel dos doadores alternativos no TESH para este trastorno.
Fontes:
Ballen K. Como xestionar a pregunta de transplante na melofibrose. Diario de cancro de sangue. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Xestión da mielofibrose primaria. En: UpToDate, Publicar TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Acceso o 29 de xuño de 2016.)