Unha revisión das opcións de tratamento adicionais
A única terapia curativa para a melofibrose primaria (PMF) é o transplante de células nai , pero esta terapia recoméndase só para pacientes con risco alto e intermedio. Incluso neste grupo, a idade e outras condicións médicas poden aumentar os riscos asociados ao trasplante significativamente o que fai que sexa unha terapia menos que unha idea. Ademais, non todas as persoas con PMF de alto e mediano risco terán un doador de transplante de células nai axeitado (un irmán igualado ou un donante non relacionado).
Recoméndase que as persoas con PMF de baixo risco reciban tratamento para reducir os síntomas asociados coa enfermidade.
Quizais o seu médico aconsellou que o transplante non é a mellor opción para vostede ou non se pode identificar ningún doador axeitado ou non tolerou outras terapias de primeira liña para o PMF. Por suposto, a túa próxima pregunta pode ser: que outras opcións de tratamento están dispoñibles? Afortunadamente, hai moitos estudos en curso que intentan atopar opcións de tratamento adicionais. Revisaremos brevemente algúns destes medicamentos.
Inhibidores JAK2
Ruxolitinib , un inhibidor de JAK2, foi a primeira terapia específica identificada para o PMF. As mutacións no xene JAK2 asociáronse ao desenvolvemento do PMF.
Ruxolitinib é unha terapia adecuada para as persoas con estas mutacións que non poden sufrir o trasplante de células nai. Afortunadamente, atopouse útil mesmo nas persoas sen mutacións JAK2.
Hai investigacións en curso que buscan desenvolver medicamentos similares (outros inhibidores de JAK2) que se poidan usar no tratamento da FF así como a combinación de ruxolitinib con outros medicamentos.
Momelotinib é outro inhibidor de JAK2 que se está a estudar para o tratamento do PMF. Os primeiros estudos observaron que o 45 por cento das persoas que recibiron momelotinib tiñan redución no tamaño do bazo.
Cerca da metade das persoas estudadas tivo melloras na súa anemia e máis do 50 por cento foron capaces de deter a terapia transfusional. Pode desenvolverse trombocitopenia (baixo reconto de plaquetas) e pode limitar a eficacia. Momelotinib compararase con ruxolitinib nunha fase 3 para determinar o seu papel no tratamento para o PMF.
Drogas inmunomoduladoras
A pomalidomida é un medicamento inmunomodulador (medicamentos que alteran o sistema inmunitario). Está relacionado coa talidomida e coa lenalidomida. En xeral, estes medicamentos reciben con prednisona (un medicamento esteroide).
Talidomida e lenalidomida xa foron estudadas como opcións de tratamento no PMF. Aínda que ambos teñen un beneficio, o seu uso adoita estar limitado por efectos secundarios. A pomalidomida desenvolveuse como unha opción menos tóxica. Algúns pacientes teñen melloría na anemia, pero non se observou ningún efecto no tamaño do bazo. Dado este beneficio limitado, hai estudos en curso que buscan combinar a politalidomida con outros axentes como o ruxolitinib para o tratamento do PMF.
Drogas epixenéticas
As drogas epixenéticas son medicamentos que inflúen na expresión de certos xenes en lugar de cambialos físicamente. Unha clase destes medicamentos son axentes hipometilantes, que incluirían azacitidina e decitabina.
Estes medicamentos utilízanse actualmente para tratar a síndrome mielodisplásica . Os estudos que estudan o papel da azacitidina ea decitabina están nas primeiras fases. Os outros medicamentos son inhibidores de histonas de acetilases (HDAC) como o givinostato eo panobinostato.
Everolimus
Everolimus é un medicamento clasificado como inhibidor de mTOR quinase e inmunosupresor. É FDA (Food and Drug Administration) aprobado para o tratamento de varios tipos de cancro (mama, carcinoma de células renales, tumores neuroendocrinos, etc.) e para evitar o rexeitamento de órganos nas persoas que recibiron trasplante de órganos (fígado ou ril). Everolimus é tomado por vía oral.
Os primeiros estudos indican que pode diminuír os síntomas, tamaño do bazo, anemia, reconto de plaquetas e conteo de glóbulos brancos.
Imetelstat
Imetelstat foi estudado en varios tipos de cancro e melofibrose. Nos primeiros estudos, induciu a remisión (signos e síntomas falecidos do PMH) nalgunhas persoas con PMF intermedio ou de alto risco.
Se non responde ao tratamento de primeira liña, inscribirse nun ensaio clínico pode darlle acceso a novas terapias. Na actualidade, hai máis de 20 ensaios clínicos que avalían as opcións de tratamento para persoas con melofibrose. Podes discutir esta opción co teu médico.
> Fontes:
> Cervantes F. Como trato a melofibrose primaria. Sangue. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL e Mesa RA. Terapia para neoplasias mieloproliferativas: cando, que axente e como? Sangue. 2014; 124: 3529-3537.