Síntomas e tratamento da leucemia mielomonocítica xuvenil

Factores de risco, ablacións xenéticas, transplantes de células nai e JMML

Que é a leucemia mielomonocítica xuvenil (JMML) e como se trata?

Leucemia mielomonocítica xuvenil (JMML) - Definición

A leucemia mielomonocítica xuvenil (JMML) é un tipo raro de cancro de sangue agresivo que afecta aos bebés e aos nenos pequenos; representa menos do 1% das leucemias infantís. A idade media dos nenos con diagnóstico é de 2 anos de idade e é pouco común ver casos en nenos maiores de seis anos.

É 2½ veces máis común en nenos que nenas.

A JMML tamén foi referida como leucemia mielóxica crónica xuvenil (JCML), leucemia granulocítica crónica xuvenil, leucemia mielomonocítica crónica e subaguda e monosomía infantil 7.

Como isto acontece

A JMML prodúcese cando se acumulan cambios (por exemplo, mutacións) no ADN dun tipo de célula troncal na medula ósea que normalmente orixina un tipo de célula coñecida como monocito . Os cambios fan que a célula afectada se multiplique fóra do control.

A medida que os números destas células anormais aumentan, comezan a asumir a medula ósea. Co tempo, interferirán co traballo principal da medula ósea, que é producir glóbulos vermellos, glóbulos brancos e plaquetas saudables.

Factores de risco

Os investigadores non saben o que causa os cambios de ADN que levan á JMML, pero os novos estudos suxiren que pode ser herdado dos pais do neno.

Os nenos con neurofibromatosis tipo I e síndrome de Noonan teñen un maior risco de desenvolver JMML, ata que o 14% dos nenos diagnosticados con JMML tiveron síndrome de Noonan.

Sinais e síntomas de JMML

Os signos e síntomas de JMML están relacionados coa acumulación de células anormais na medula ósea e os órganos. Poden incluír:

Estas tamén poden ser signos e síntomas doutras condicións non cancerosas. Se estás preocupado coa saúde do teu fillo, o mellor que podes facer é visitar o teu proveedor de asistencia sanitaria.

Diagnóstico de JMML

Para diagnosticar a JMML, os médicos examinarán os resultados das probas de sangue, así como a aspiración e biopsia da medula ósea . Certos resultados indicarán a JMML:

A falta do cromosoma de Filadelfia axudará a determinar que a enfermidade non é unha leucemia mielóxica crónica (CML) .

Camiños da enfermidade

Existen 3 formas un tanto distintas nas que actúa este tipo de leucemia. No primeiro tipo a enfermidade é rapidamente progresiva. No segundo tipo, hai un período transitorio cando o neno é estable, seguido dun curso progresivamente rápido. No terceiro tipo, os nenos poden mellorar e permanecer só levemente sintomáticos ata 9 anos, momento no que a enfermidade se converte rápidamente progresiva sen tratamento.

Tratamento da JMML

O tratamento primario para JMML é un transplante de células nai, pero tamén se utilizan ocasións nos tratamentos.

Cirurxía

O papel da cirurxía no tratamento de JMML é controvertido.

Un protocolo de estudo común (The Children's Oncology Group-COG) recomenda unha esplenectomía (eliminación de bazo) en todos os nenos con enfermidade que teñan espiñas agrandadas. O outro protocolo principal de tratamento de JMML (Grupo de Traballo Europeo sobre Síndrome Mielodisplásico en Infancia-EWOG-MDS) deixa o médico do paciente para decidir. Non se sabe se o beneficio a longo prazo deste procedemento supera os riscos.

Quimioterapia

En xeral, a JMML tende a ter unha mala resposta á quimioterapia. Purinethol (6- Mercaptopurine) e Sotret (isotretinoína) son medicamentos que se utilizaron con pouca medida de éxito.

Debido ao seu limitado beneficio no tratamento da JMML, a quimioterapia non é o estándar.

Trasplante de células nai

O trasplante de células nais alóxenas é o único tratamento que pode ofrecer unha cura a longo prazo para JMML. A investigación atopou taxas de éxito semellantes con donantes de células nai acompañadas ou emparejados con doadores non relacionados.

A taxa de recidiva tras o trasplante de células nai para JMML pode estar entre un 30% e un 50%, moi elevada. A recaída ocorre nunha media de 3 ½ meses despois do trasplante, e case sempre dentro dun ano. Non obstante, a pesar destes números desalentadores, os pacientes adoitan conseguir unha cura cun segundo transplante de células nai.

A pesar da necesidade dun tratamento agresivo, os nenos con JMML están moito mellor cos avances como os trasplantes de células nai. Atopouse nun estudo que a taxa de supervivencia de 5 anos para os nenos que recibiron células nai familiares coincidía cun 55%, cunha taxa de supervivencia de 5 anos de 49% en quen tiña doadores non relacionados e este tratamento está mellorando todo o tempo .

O punto de partida

Como pai, unha das cousas máis difíciles de imaxinar é que o seu bebé ou neno se enferman. Este tipo de enfermidade pode poñer unha tremenda presión sobre o neno, os pais e os irmáns. Pode estar loitando para explicar unha situación complicada para os seus fillos, sen poder envolver a súa cabeza por si mesmo.

Aproveite os grupos de apoio ou recursos que ofrece o seu centro de cancro, así como os seus seres queridos, amigos, familiares e veciños. Mentres vostede e a súa familia poden experimentar unha ampla gama de emocións e sentimentos, é importante lembrar que hai esperanza de cura e que algúns nenos con JMML continúan a levar vidas saudables e produtivas.

Fontes

Chan, R., Cooper, T., Kratz, C., Weiss, B. e Loh, M. "Leucemia mielomonocítica xuvenil: informe do II Simposio Internacional JMML" Leukemia Research 2009. 355-362.

Emanuel, P. "Leucemia mielomonocítica xuvenil e leucemia mielomonocítica crónica" Leucemia 12 de xuño de 2008 1335-1342.

Locatelli, F., Nollke, P., Zecca, M. et al. Trasplante de células nai de Hamtopoietic (HSCT) en nenos con leucemia mielomonocítica xuvenil (JMML): resultados do xuízo EWOG-MDS / EBMT. Sangue . 2005. 105 (1): 410-9

Instituto Nacional do Cancro. Resúmenes de información do cancro de PDQ. Versión profesional de saúde. Leucemia mieloide aguda infantil / outro tratamento con malignidades mieloides (PDQ®). Publicado en liña en 09/09/15. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK66019/#CDR0000062896__78

Niemeyer, C. e Kratz, C. "Leucemia mielomonocítica xuvenil" Opcións de tratamento actuais en Oncoloxía 2003 4: 203-210.

Yoshimi, A., Kojima, S., e Hirano, N. "Leucemia mielomonocítica xuvenil: Epidemioloxía, etiopatoxénese, diagnóstico e consideracións de xestión" Drogas pediátricas 2010 2010 1: 11-21.