O trasplante de células nais é un campo experimental e emerxente de investigación da Esclerose Múltipla (MS) , e ata agora os resultados científicos foron prometedores. Dito isto, os expertos son cautelosos, xa que este tipo de terapia está gravando sobre o corpo e require un pesado control dos pros e contras.
Trasplante de células nai en esclerose múltiple
No pasado, os trasplantes de células nai estaban reservados para aqueles con certos tipos de cancro de sangue ou medula ósea, como leucemia, linfoma ou mieloma múltiple.
Pero ao longo dos últimos anos, o trasplante de células nai foi investigado no tratamento doutras condicións médicas relacionadas coa inmunidade, incluíndo a esclerose múltiple.
Un trasplante de células nai para o tratamento do MS comeza cun procedemento chamado recolección de células nai. Este procedemento implica a eliminación das células nais da súa propia corrente sanguínea (acceso a través dunha vea) ou a súa propia medula ósea (accede a través dunha agulla na pelvis).
O termo médico formal para iso é un autólogo trasplante de células hematopoyéticas: un significado autólogo: as células nais propias dunha persoa e a formación hematopoiética de células sanguíneas.
Unha vez que as células nais son recollidas e almacenadas, unha persoa terá suprimido o seu sistema inmunitario (chamado un transplante non mieloablativo) ou eliminado (chamado un transplante mieloablativo). Esta supresión ou eliminación obtense mediante fármacos de quimioterapia e anticorpos inmunolóxicos.
A diferenza entre a supresión do sistema inmunolóxico ea ablación (eliminación) é que a eliminación require doses máis altas e máis tóxicas de quimioterapia, en comparación coa supresión, que require unha dose máis baixa e menos tóxica.
Unha vez completada esta fase, unha persoa descansará durante un par de días antes de sufrir unha infusión de células nai: un procedemento no que as células nais son devoltas á persoa a través dunha vea.
Unha vez infundidos, estas células verticais viaxan desde o sangue ata a medula ósea onde se reproducen e constrúen un novo sistema inmunolóxico: a idea é que este sistema inmune novo e mellorado sexa saudable e non atacará a vaina de mielina no cerebro e na columna cordón.
A ciencia detrás do trasplante de células nai en MS
Nun estudo canadense de 2016 en Lancet, 12 participantes adultos con esclerose múltiple recidivante e remitente e 12 pacientes con EM progresiva secundaria sufriron un trasplante de células nai. Estes participantes tiveron unha enfermidade agresiva e un pronóstico xeralmente moi pobre, o que significa que tiña varias recidivas de mutacións tempranas con discapacidade sostida, a pesar do tratamento con EM.
Aínda así, os resultados deste estudo eran prometedores. Deses 24 participantes, 17 (70 por cento) non tiveron actividade de enfermidade de MS tres anos despois do trasplante. Ningunha actividade de enfermidade de MS significaba:
- non reinicia ningunha nova MS
- Non hai novas lesións por MS na MRI
- Non hai evidencia de progresión da enfermidade
Ademais, aos 7,5 anos posteriores ao trasplante, o 40% dos participantes tiveron mellora na súa discapacidade relacionada con MS. De feito, algúns dos participantes tiveron notables recuperacións, incluíndo:
- resolución de nistagmo e ataxia
- volver ao traballo ou á escola
- casarse ou participar
- ter fillos usando ovo / esperma dobres ou doado
Dito isto, é importante notar que dos 24 participantes, un morreu debido a unha infección, unha complicación relacionada co trasplante de células nai. Outro participante tamén desenvolveu problemas graves relacionados co fígado e foi hospitalizado por un longo período de tempo. Ademais, houbo unha serie de efectos secundarios relacionados co trasplante, como a febre neutropenia e as toxicidades relacionadas coa quimioterapia.
Máis investigación de transplante de células nai en MS
Nun estudo de 2015 en JAMA , 123 participantes con MS recidivante-remitente e 28 participantes con MS secundaria-progresiva foron sometidos a un trasplante de células nai.
Os participantes foron seguidos en promedio por 2,5 anos. A diferenza do estudo previo, o sistema inmunitario destes pacientes foi suprimido, a diferenza de ser eliminado antes da infusión de células nai, chamado trasplante de células nai non meloablativa .
Os resultados suxiren tanto un descenso no número de recaídas como o número de lesións de MS melloradas con gadolinio en todas as resonancias magnéticas de trasplante de células post-mamas. As IRM cerebrais completáronse 6 meses despois do trasplante e, a continuación, anualmente.
Ademais, houbo unha mellora por un ou máis puntos na puntuación de EDSS nun 50 por cento dos participantes a 2 anos e 64 por cento dos participantes aos 4 anos. A puntuación de EDSS mide a severidade e progresión do MS para ser desactivado. Non obstante, esta mellora só se observou nas persoas con MS recidivante-remitente (non naqueles con MS secundaria-progresiva) e naqueles que tiñan MS por 10 anos ou menos.
Este estudo tivo efectos secundarios significativamente menos preocupantes, sen mortes nin infeccións graves. Isto pode atribuírse á supresión versus eliminación do sistema inmunitario antes de que as células nais sexan infundidas.
Unha palabra de
Aínda que esta é unha investigación excitante, os expertos aínda son cautelosos. Estes ensaios son pequenos e carecen de grupos de control. Son necesarios estudos máis longos e máis a longo prazo para comprender realmente o beneficio ea seguridade do trasplante de células nai no tratamento da EM. Ademais, os riscos para a saúde do trasplante de células nais son moi reais. Entón atopar formas de reducir estes riscos é un desafío actual e apremiante.
Ademais, mesmo se o trasplante de células nai está aprobado para o MS, pode ser unha terapia que está reservada para aqueles con MS máis grave que fracasaron nas terapias tradicionais como os interferóns ou Copaxone -non necesariamente que non funcionará para aqueles con enfermidade máis leve. , pero só que os riscos non poden valer a pena.
Fontes:
American Cancer Society. Trasplante de células nai para o cancro.
Atkins e outros. Inmunoablación e trasplante de células nai hemopoiéticas autólogas para a esclerose múltiple agresiva: un ensaio multicéntrico de fase 2 en grupo único. Lancet. 2016. 2016 xuño 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Asociación de trasplante de células nai hematopoiéticas non mihelablantes con discapacidade neurológica en pacientes con esclerose múltiple recidivante e remitente. JAMA . 2015 xaneiro20; 313 (3): 275-84.